ITP也称为原发免疫性血小板减少症，是一种获得性自身免疫性出血性疾病，主要是由于机体内免疫功能异常（包括B细胞功能异常、T细胞功能异常、血小板生成异常或巨噬细胞异常激活）导致的血小板破坏增多和血小板生成减少所致，是最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。在成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性发病率也高于同龄男性。在儿童群体中，ITP是最常见的出血性疾病，年发病率约为4-5/10万。
ITP发病的原因目前尚无定论，但是主要都是与由免疫功能异常或紊乱所引起的血小板减少有关。ITP的诱发/易感原因主要有两类:一是病毒或细菌感染：某些病毒或细菌携带的抗原与血小板抗原相似（称作分子模拟），因此其诱导产生的抗体可以攻击自身血小板；二是免疫环境紊乱：如系统性红斑狼疮、造血干细胞移植术后等自身免疫病患者。免疫细胞错误识别自身抗原，直接攻击自身血小板（T细胞）或生成针对自身血小板抗原的抗体（B细胞）。
ITP患者的临床表现多样化，基于血小板减少的程度不同，临床表现也不同。ITP患者主要有两大类症状:一类表现是出血相关症状，根据患者血小板减少的程度不同，临床表现也不同。血小板计数低于50x109/L时有潜在的出血风险，会导致皮肤黏膜出血（出血点、紫癜、口腔黏膜血泡，最常见）、鼻出血、严重出血（颅内出血、消化道出血、血尿，不常见）等。轻度的血小板减少、瘀伤、粘膜出血会影响患者的生活方式，严重的会导致死亡。因此，ITP也是一种可以致死的“良性”疾病。另一类表现为乏力、嗜睡、抑郁和精神不振等。由于ITP疾病本身所致和可能的出血风险导致的患者精神紧张，部分ITP患者会出现明显的乏力、嗜睡和抑郁等精神症状，生活质量严重下降。
大多数ITP患者如果不治疗的话，最终会发展为慢性ITP，只有不到10%的ITP患者可自发缓解。校正了性别和年龄后，ITP患者的死亡率比健康人群高60%，严重出血患者发生血栓栓塞和感染的风险也增加，颅内出血更导致ITP患者终身致死性风险达5%。另外，由于出血状况所造成的影响，根据研究显示，ITP患者的生活质量比美国普通人群、健康人群、高血压、关节炎和癌症患者差。
ITP患者确诊后应该及时到医院就诊，医生会根据血小板计数及是否存在出血症状等诸多状况，加上年龄、是否患有增加出血风险的疾病或生活方式等制定相应的治疗方案。《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识》（2016年版）指出，ITP治疗目标是提高患者血小板计数到安全的水平并尽可能避免出血事件的发生。然而，现有治疗方案还存在着一定的挑战，如一线糖皮质激素治疗ITP可以获得近80%的有效率，但是约1/3的患者会出现复发。而且，长期应用糖皮质激素治疗，部分患者还可出现骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病等不良反应，青少年患者过量使用甚至会影响生长发育。
对于一线治疗无效或复发的ITP患者，建议尽快转换二线治疗，以控制病情、降低出血风险的同时，避免过量激素治疗所导致的不良反应。ITP现有二线方案包括各类免疫抑制剂治疗和脾切除等，但是，免疫抑制剂治疗整体有效率不高，同时容易导致患者发生感染，严重的可能导致死亡；脾切除治疗有效率较高，但患者存在短期和远期并发症的风险。新获批的二线治疗药物，也是国内首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂——艾曲泊帕可以快速提升血小板，而且不良反应少、服用方便，大大提升了患者的治疗效果和用药依从性。
ITP治疗目标是提高患者血小板计数到安全的水平并尽可能避免出血事件的发生，目前ITP的治疗还面临一定挑战，建议患者应该与医生充分沟通，治疗方案的制定应根据患者的情况因人而异，衡量患者的获益与风险，采取个体化治疗。同时，日常生活中要减少或避免可能的出血(的活动)，积极配合医生坚持治疗，保持定时观察和随访，治疗方案才能奏效，疗效才能保证。
